代表性与外推：来自临床试验的证据

该研究探讨了临床试验中黑人患者代表性不足的后果与成因。黑人在美国人口中占 13.6%，但在临床试验中仅占 5% 的参与份额，且在新药处方中的比例同样偏低。研究构建了一个基于相似性外推（similarity-based extrapolation）的理论模型：医生和患者在面对临床试验证据时，会更依赖那些在人口特征上与自己或自己患者群体相似的试验结果，因此药品的感知收益不仅取决于试验报告的平均疗效，还取决于本群体在试验样本中的占比，且该效应呈边际递减。为检验模型预测，研究设计并实施了两项调查实验：在医生实验中，137 名初级保健医生评估了 8 种糖尿病药物档案，其中黑人受试者比例和药品疗效被交叉随机化；在患者实验中，275 名确诊高血压的黑人和白人患者被随机分配观看黑人参与比例不同（不足 1% 对 15%）的同一降压药临床试验结果，药品疗效保持恒定。实证结果表明，黑人受试者比例每提高一个标准差，医生的处方意愿提高约 0.11 个标准差，相当于药物疗效效应的一半左右；该效应集中于日常接诊黑人患者的医生群体，不接诊黑人患者的医生对此几乎无反应。在患者层面，面对更具代表性的试验数据时，黑人患者认为药品对自身健康的相关性显著提高，且相信药品"对像我这样的人有效"的概率提高约 20 个百分点，黑人与白人患者在药品有效性信念上的差距随之消失。机制分析显示，医生和患者均对外推跨群体试验证据缺乏信心——人们担忧生物学差异、社会经济与环境因素可能导致药效在不同群体间不可迁移。研究进一步揭示了一个"代表性不足循环"：历史上的低代表性降低了当前黑人患者对试验参与的预期收益，从而推高了招募成本，而制药企业依赖现状招募技术时，这一成本差异导致代表性不足的自我延续。通过对癌症和 HIV/AIDS 两个疾病领域的案例比较，研究发现 HIV/AIDS 领域通过社区参与试验方案设计、在安全网医院选址等"包容性基础设施"投资，实现了较高的黑人试验代表性，并与更高的新药处方率相关。该研究为理解创新过程中的不平等提供了一个新维度——不仅关乎研发投资的分配和技术扩散的速度，更关乎研发过程中"谁被代表"如何直接影响技术的最终采用。